Üha enam räägitakse geeniteraapia uskumatutest võimalustest. Seda suhteliselt noort tehnikat kasutasid Pariisi arstid kaasasündinud sirprakulise aneemiaga poisi puhul. Ajakiri «New England Journal of Medicine» teavitas spetsialistide edust.
Protseduur tehti 15 kuud tagasi 13-aastasele sirprakulise aneemiaga poisile. Haiguse tõttu eemaldati tal põrn ja mõlemad puusaliigesed asendati kunstlikega. Iga kuu pidi ta vereülekandeid tegema.
Sirprakuline aneemia on geneetiline haigus. Defektne geen muudab punaste vereliblede (punaste vereliblede) kuju ümarast sirbikujuliseks, mistõttu need kleepuvad kokku ja ringlevad veres, kahjustades siseorganeid ja kudesid ning põhjustades nende hapnikuga küllastumist. Selle tagajärjeks on valu ja enneaegne surm ning vajalikud on ka elupäästvad sagedased vereülekanded.
Pariisis asuv Hôpital Necker Enfants Malades eemaldas poisi geneetilise defekti, hävitades kõigepealt täielikult tema luuüdi, kus neid toodetakse. Seejärel lõid nad selle poisi tüvirakkudest uuesti, kuid eelnevalt laboris geneetiliselt muundatud. See protseduur hõlmas nendesse õige geeni sisestamist viiruse abil. Luuüdi on taastunud, et toota normaalseid punaseid vereliblesid.
Uurimistöö juht prof. Philippe Leboulch ütles BBC Newsile, et praegu peaaegu 15-aastasel poisil läheb hästi ja tal pole sirprakulise aneemia sümptomeid. Ta ei tunne mingeid sümptomeid ega vaja haiglaravi. Kuid täielikust taastumisest pole veel juttugi. Ravi efektiivsust kinnitavad edasised uuringud ja testid teiste patsientidega.
Dr Deborah Gill Oxfordi ülikoolist on veendunud, et Prantsuse spetsialistide tehtud protseduur on suur saavutus ja võimalus sirprakulise aneemia efektiivseks raviks.